De behandelingen van zeldzame ziekten zijn vaak peperduur. Voor de man en vrouw in de straat lijkt het alsof de overheid mensen met een zeldzame ziekte in de kou laat staan. “Nochtans is niks minder waar”, vertelt Xavier De Cuyper, administrateur-generaal van het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG).
Xavier De Cuyper
Administrateur-generaal
FAGG
“De voorbije twintig jaar vroegen geneesmiddelenfabrikanten het weesgeneesmiddelstatuut aan voor meer dan 2.200 zogenaamde weesgeneesmiddelen om zeldzame ziektes te behandelen, 1.600 daarvan kregen dat statuut ook. Voor een honderdvijftigtal erkende weesgeneesmiddelen kregen de fabrikanten intussen de toelating om ze op de markt te brengen. In ruil voor hun investeringen in de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen krijgen firma’s marktbescherming van Europa.”
Dansen op een slappe koord
“Europese en nationale autoriteiten proberen al jaren om op verschillende manieren tegemoet te komen aan de verzuchtingen van patiënten met een zeldzame ziekte. Ook in België verrichten de bevoegde autoriteiten veel werk als het gaat over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen. Niet altijd even zichtbaar, maar achter de schermen beweegt er veel. Al is het dansen op een slappe koord, zoekend naar een evenwicht tussen de belangen van patiënten, overheden en de farmaceutische industrie.”
De bevoegde autoriteiten verrichten veel werk als het gaat over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen. Niet altijd even zichtbaar, maar achter de schermen beweegt er veel.
“Kan er dan niet méér gedaan worden dan er al gebeurt? Zeker, maar de situatie is zo complex dat een oplossing niet voor morgen is. Misschien kunnen bijkomende incentives voor weesgeneesmiddelen voor ultrazeldzame ziektes ervoor zorgen dat ook die patiënten toegang krijgen tot een behandeling? Of zorgen andere incentives voor weesgeneesmiddelen dan marktexclusiviteit voor een dynamischere markt? Misschien zorgt meer mondiale samenwerking – ook buiten Europa dus – voor een nieuwe impuls? Of misschien zorgt een prijszetting op Europees in plaats van nationaal niveau voor toegankelijkere en betaalbaardere behandelingen? Vragen waar regelgevende instanties op nationaal en Europees niveau zich het hoofd over breken en al te vaak de tanden op stukbijten.”
Werk aan de winkel
“Ondanks alle vooruitgang waarvoor de Europese verordening over weesgeneesmiddelen de voorbije twintig jaar heeft gezorgd, is er nog veel werk aan de winkel. Zeldzame aandoeningen waarvoor geen doeltreffende behandeling voorhanden is, zijn helaas nog altijd veeleer regel dan uitzondering. De strijd is dus nog niet gestreden. En gezien de complexiteit van het probleem en het enorme aantal betrokken partijen, is het einde nog niet voor morgen. Maar zeggen dat de overheid de strijd niet aangaat, is wel héél kort door de bocht.”