Het van oorsprong Gentse argenx werd opgericht in 2008 en is vandaag uitgegroeid tot een internationaal immunologiebedrijf dat innovatieve potentiële therapieën ontwikkelt om het leven te verbeteren van mensen die lijden aan ernstige auto-immuunziekten, zoals gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG) en chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP).
Tekst: Joris Hendrickx
MG: patiënten hebben nood aan nieuwe en betere alternatieven
De auto-immuunziekte myasthenia gravis uit zich onder meer in asymmetrisch dichthangende oogleden, dubbelzicht, weinig mimiek en moeilijkheden met kauwen, slikken en articuleren. Zonder behandeling kan de ziekte zelfs dodelijk zijn. Meer uitleg door prof. dr. Jan De Bleecker, kliniekhoofd Neurologie in het UZ Gent en AZ Sint-Lucas Gent.
Wat is myasthenia gravis en hoe gevaarlijk is deze ziekte?
“Myasthenia gravis (MG) is een ziekte waarbij de overdracht van prikkels van de bewegingszenuw naar de spier verstoord is als gevolg van een antilichaamreactie tegen de receptoren die de zenuwprikkels ontvangen. Normaal gebeurt de prikkeloverdracht tussen zenuw en spier door een chemische stof (acetylcholine) die geproduceerd wordt aan de zenuwuiteinden en deze vervolgens bindt aan specifieke receptoren in de spier. Omdat er door de antilichamen onvoldoende receptoren geprikkeld worden door de chemische stof acetylcholine kunnen de spieren niet of onvoldoende functioneren en snel vermoeid raken. De aard en de ernst van de verschijnselen kunnen verschillen van persoon tot persoon, maar het risico bestaat dat ook de ademhalingsspieren worden aangetast. In combinatie met het zich verslikken kan dat leiden tot longontstekingen die soms dodelijk kunnen zijn.”
Welke impact heeft de ziekte op het dagelijkse leven van patiënten?
“De symptomen van MG wisselen van dag tot dag en in de loop van een bepaalde dag. Hierdoor verloopt het stellen van een diagnose vaak erg moeizaam en kunnen patiënten soms op weinig begrip rekenen van hun omgeving. Op professioneel vlak zorgt dat eveneens voor moeilijkheden: patiënten kunnen soms enkele uren of dagen goed functioneren en dan weer helemaal niet meer. Daarnaast vormen ook de bijwerkingen van de klassieke medicatie een enorme last voor patiënten.”
Hoe wordt de ziekte momenteel behandeld?
“We bestrijden de symptomen door de stof acetylcholine via medicatie langer op de receptor te houden, zodat deze langer kan inwerken. Dat verandert niets aan de oorzaken van de ziekte, maar vormt voor heel wat patiënten wel een verbetering van hun situatie. Daarnaast onderdrukken we het immuunsysteem met cortisone en andere immunosuppressieve middelen. Dat is bij de meeste mensen effectief, maar brengt ook bijwerkingen met zich mee, zoals gewichtstoename, haargroei, maagproblemen, botontkalking, verhoogde vatbaarheid voor andere ziekten, enz.”
“Bovendien moet je er tijdig mee starten. Hoe langer je wacht, hoe minder het effect en hoe meer onherstelbare schade de ziekte aanricht. Helaas heeft deze medicatie vele maanden nodig om werkzaam te worden. Zo’n 10 à 15% van de patiënten ervaren zelfs weinig effect van medicatie, terwijl andere patiënten ondraaglijke bijwerkingen hebben of door comorbiditeiten zoals diabetes of een (wens op) zwangerschap bepaalde medicatie niet kunnen nemen.”
Zijn de huidige behandelingen voldoende voor patiënten met MG?
“Er is een aanzienlijke onvervulde behoefte voor patiënten die lijden aan myasthenia gravis. Ondanks de huidige behandelingen zijn er patiënten die weinig verbetering merken of ernstige bijwerkingen hebben. Voor hen is het noodzakelijk om toegang te hebben tot nieuwe en betere alternatieven.”
CIDP: moeilijke diagnose zorgt voor verwarring met andere ziekten
Chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) is een zeldzame neurologische aandoening van de uiteinden van de zenuwen van de armen en benen (het perifere zenuwstelsel). “Zonder de correcte en tijdige behandeling kan de ziekte heel wat onherstelbare schade aanrichten. Helaas verloopt de diagnose vaak moeilijk”, zegt prof. dr. Kristl Claeys, Neuroloog bij UZ Leuven.
Hoe ontstaat CIDP en hoe evolueert deze aandoening?
“Bij CIDP maakt het immuunsysteem antistoffen tegen ons eigen lichaam, en meer bepaald de myelineschede (het omhulsel dat de zenuwen beschermt). Het is een verworven ziekte, maar de trigger hiervoor is niet bekend. CIDP is chronisch, wat betekent dat het zich op lange termijn en in toenemende mate manifesteert.”
Wat zijn de meest voorkomende symptomen?
“Vaak voorkomende symptomen zijn spierzwakte, krachtsverlies en gevoelsstoornissen. In de benen uit zich dat in gangstoornissen (struikelen, moeite om te stappen, evenwichtsproblemen,…), waardoor patiënten vaak hulpmiddelen of zelfs een rolstoel nodig hebben. In de handen verstoort de ziekte de fijne motoriek, waardoor patiënten moeite hebben om bijvoorbeeld te schrijven en te typen. Daarnaast kampen patiënten met een verminderd gevoel, pijn en tintelingen in de voeten, de onderbenen en de handen. Ook krampen en vermoeidheid komen veel voor.”
Welke uitdagingen stellen zich bij de diagnose?
“CIDP kan heel makkelijk worden verward met andere aandoeningen. Er zijn zowel een klinisch onderzoek als zenuwgeleidingsonderzoeken, bloedtesten en soms een ruggenprik nodig om een diagnose te kunnen stellen. Door die moeilijke diagnose kunnen mensen soms lang met de ziekte rondlopen zonder dat ze correct worden behandeld. Hoe langer dat echter duurt, hoe meer blijvende schade de ziekte kan aanrichten in de zenuwen.”
CIDP is een zeldzame neurologische aandoening van de uiteinden van de zenuwen van de armen en benen.
Wat is de impact op het leven van patiënten?
“Vooral de verminderde mobiliteit en de slechte functie van de handen beperken patiënten enorm in hun dagelijkse leven. Veel patiënten zijn regelmatig of zelfs helemaal niet meer in staat om te gaan werken. Maar ook door de behandeling in het ziekenhuis kunnen ze soms ganse dagen niet werken.”
Waaruit bestaat de behandeling van CIDP?
“CIDP is een chronische en dus ongeneeslijke ziekte. Op medicamenteus vlak kunnen we wel cortisone of andere immunosuppressieve medicamenten geven die het immuunsysteem onderdrukken, maar deze brengen echter ook heel wat bijwerkingen met zich mee en werken slechts traag. Daarnaast zijn er de immunoglobulines die we om de vier à acht weken via een infuus toedienen in het ziekenhuis. Tot slot is er de plasmaferese, waarbij we door middel van een toestel het bloed van de patiënt zuiveren van stoffen die een rol spelen bij de ziekte. Op niet-medicamenteus vlak zijn fysiotherapie en kinesitherapie erg belangrijk om de spieren te blijven oefenen.”
“Er lopen momenteel klinische onderzoeken naar nieuwe medicatie, waaronder medicatie die een ander werkingsmechanisme gebruikt dan bestaande medicatie. We kijken uit naar de resultaten van lopende onderzoeken en hopen dat ze verbeteringen kunnen opleveren voor patiënten die niet goed reageren op de huidige medicijnen of veel bijwerkingen hebben.”