Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een dodelijke progressieve zenuwspierziekte met een levensverwachting van gemiddeld slechts 33 maanden. Naargelang de tijd vordert, verlamt ALS je meer en meer.
Toch koesteren mensen met ALS hoop. Momenteel is er enkel riluzole, een geneesmidddel met beperkte werking, maar een kwarteeuw na diens goedkeuring liggen er nu 2 potentiële nieuwe therapieën ter evaluatie bij het European Medicines Agency (EMA).
Ongeziene verbetering van spierkracht
De eerste is een ‘antisense oligonucleotide’ dat verhindert dat gemuteerd SOD1 eiwit wordt gevormd. Het kan enkel gebruikt worden bij ALS-patiënten (pALS) met deze mutatie. Die komt slechts bij 10% van de familiale pALS voor, dit is 2% van de totale pALS populatie. Bij een aantal onder hen trad in de fase 3 klinische studie stabilisatie op en soms zelfs verbetering van spierkracht. “Dit hebben we nog nooit gezien bij ALS studies, het is een mijlpaal in ALS onderzoek”, zegt Prof. Van Damme, hoofd van het UZ Leuven neuromusculair referentiecentrum dat deze studie mee uitvoerde. Evy Reviers, CEO van de ALS Liga, treedt bij: “ALS is dan toch een behandelbare ziekte”. In afwachting van mogelijke commercialisering op de Europese markt verleent het bedrijf al vroegtijdige toegang tot de therapie, dankzij goedkeuring door het FAGG onder haar Compassionate Use programma.
De tweede is een 2-componenten product dat aangrijpt op 2 verschillende celonderdelen, die in het algemeen bij ALS worden verstoord. Een afgelopen fase 2 studie toont eerste tekenen van therapeutische werking , die nog dient bevestigd te worden in een lopende grootschalige fase 3 studie.
Spannend jaar voor de boeg
Met het evalueren van positieve klinische onderzoeksresultaten voor deze 2 potentiële therapieën zijn de bakens in ALS klinisch onderzoek verzet. Bovendien worden er momenteel 12 ALS studies uitgevoerd in België.
2023 wordt spannend, want vanaf halfweg dit jaar verwachten we de beslissing van EMA of deze nieuwe ALS therapieën, al dan niet conditioneel, gecommercialiseerd mogen worden.
Goedkeuring door EMA betekent nog niet dat het product de dag erna in de apotheek ligt. Elke EU- lidstaat dient nog goedkeuring voor commercialisering te geven, een prijsafspraak te maken, en eventuele terugbetaling te regelen. pALS kijken uit naar deze verdere stappen zodat hun hoop in realiteit wordt omgezet!
Steun hen met uw donatie aan ALS onderzoek: doneer.ALS.be.
- Alles over ALS en de ALS Liga: www.ALS.be
- Contacteer ALS Liga: [email protected] of 0495/44.67.82