Een wereld met minder chronische aandoeningen en waar (erfelijke) ziektes steeds vaker kunnen worden genezen. Een utopie? Niet als we kijken naar de baanbrekende ontwikkelingen op het vlak van cel- en gentherapie (CGT).
Prof. dr. Thierry VandenDriessche
Hoogleraar VUB gespecialiseerd in cel- en gentherapie.
Prof. dr. Thierry VandenDriessche, u bent als hoogleraar aan de Vrije Universiteit Brussel gespecialiseerd in cel- en gentherapie. Welke resultaten zijn hiermee geboekt?
“De afgelopen veertig jaar heeft de weten- schappelijke wereld flink gesleuteld aan de veiligheid en efficiëntie van cel- en gentherapie. Bovendien is er een omschakeling gemaakt van zeer succesvolle dierenproeven naar klinische studies, wat geleid heeft tot tientallen goedgekeurde CGT-producten. Fantastisch natuurlijk, maar we zijn er nog niet: er moet nog veel onderzoek gedaan worden. Wel is er goede hoop dat cel- en gentherapie een uitkomst kunnen bieden bij ziektes waar nu nog geen behandeling voor bestaat. Ook wordt momenteel onderzocht wat de CGT-mogelijkheden zijn bij niet-erfelijke chronische ziekten en bepaalde soorten kanker.”
Wat is het voordeel van cel- en gentherapie vergeleken met traditionele behandelingen?
“Patiënten met een chronische ziekte heb- ben doorgaans een langdurige en soms zelfs levenslange behandeling nodig. Reguliere medicatie heeft echter vaak een tijdelijk effect, waardoor behandelingen continu herhaald moeten worden. Het probleem wordt daarmee niet opgelost, er is dus niet per se sprake van genezing. Bij cel- en gentherapie kun je het DNA veranderen, vervangen, inactiveren of toevoegen. Zo pak je ziekten bij de bron aan en kun je er idealiter zelfs van genezen. En er is meer: als ik patiënten na een CGT-behandeling spreek, valt me vaak op dat hun levenskwaliteit aanzienlijk is verbeterd. In sommige gevallen maakt de behandeling zelfs het verschil tussen leven en dood. Het geeft patiënten met een chronische ziekte hoop en biedt deze mensen een houvast.”
Bij cel- en gentherapie kun je het DNA veranderen, vervangen, inactiveren of toevoegen. Zo pak je ziekten bij de bron aan.
Wat is nodig om deze middelen en behandelingen zo snel mogelijk bij patiënten te krijgen?
“Het goede nieuws is dat er niet in een vacuüm wordt gewerkt. Het behalen van succesvolle cel- en gentherapie op het vlak van bijvoorbeeld zeldzame ziekten heeft dikwijls een impact op andere (chronische) ziekten. Er ontstaat dan een kruisbestuiving. Goede coördinatie is daarbij essentieel, evenals samenwerking met verschillende partijen over de landgrenzen heen. Door onze krachten te bundelen, staan we sterker én leren we van elkaar. Ook partnerships met de farmaceutische industrie zijn belangrijk om dure klinische studies te financieren.”
Hoe ziet u de toekomst van de zorg in combinatie met cel- en gentherapie?
“Met de huidige CGT-producten zijn er veel successen geboekt, maar het is geen ‘magic bullet’. Niet alle resultaten zijn even succesvol, en net zoals bij traditionele behandelingen zijn er soms neveneffecten. De veiligheid en doeltreffendheid van deze behandelingen zijn en blijven een aandachtspunt, al is er ook op dat vlak vooruitgang merkbaar. Ik ben dan ook vrij optimistisch voor de komende jaren!”
Gentherapie, celtherapie of gene editing?
De medische wetenschap heeft hoge verwachtingen van gentherapie, celtherapie en gene editing. Maar wat houden deze behandelingen nu precies in?
Gentherapie: medische behandeling waarbij genetisch materiaal wordt ingebracht in lichaamscellen van een patiënt
Het doel is om symptomen (ziekteverschijnselen) te verlichten of de ziekte volledig te genezen. Dit kan zowel gaan om erfelijke als om verworven ziekten. Het ingebrachte genetisch materiaal kan een eiwit zijn dat in een zieke cel niet of onvoldoende aanwezig is, een afwijkend eiwit vervangt door een functioneel (werkend) exemplaar, de productie van een bepaald ‘ziekmakend’ eiwit blokkeert of juist de productie van een ‘ziekte-bestrijdend’ eiwit activeert. Zo kan een ziekte worden verminderd of misschien zelfs worden genezen.
Celtherapie: medische behandeling met levende lichaamscellen
Wanneer cellen beschadigd geraken, kan dit tot ziekten leiden. Zo is celbeschadiging een bekende oorzaak van onder andere de ziekte van Parkinson, hartfalen en verschillende oogziekten. Lange tijd bleef de behandeling van deze aandoeningen beperkt tot de bestrijding van de symptomen van een ziekte. Bij celtherapie worden cellen ingebracht in een patiënt met als doel om een ziekte volledig te genezen. Nieuwe, levende lichaamscellen vervangen de beschadigde of afgestorven cellen. Deze cellen zijn afkomstig van de patiënt zelf of van een donor.
Gene editing: doelgericht aanpassen van genetisch materiaal
Sommige ziekten zijn een gevolg van een ongewenste, spontane verandering van een gen. Met gene editing kan de ongewenste werking van bepaalde stukjes DNA verbeterd worden. Er wordt onderzoek gedaan naar gene editing-therapieën die kanker, bloedziekten, infectieziekten en zeldzame erfelijke genetische ziekten kunnen bestrijden. Een voorbeeld hiervan is CRISPR, waarmee specifieke delen van de genetische code kunnen worden toegevoegd, verwijderd of aangepast. Het wordt in klinische onderzoeken onderzocht als therapie voor diabetes, sikkelcelziekte en vele andere ziekten. Gene editing kan onder meer ook dienen ter verbetering van celtherapieën en is zonder meer een revolutie voor de gezondheidszorg.
Deze artikels kwamen tot stand in samenwerking met Bayer Pharmaceuticals.
COR-CGTP-BE-0004-1