Bepaalde bloedziekten zoals TTP zijn zo zeldzaam dat veel artsen er nauwelijks mee in contact komen. Daarom is het belangrijk om de patiënten gecentraliseerd te behandelen in een gespecialiseerd centrum.
Gesprek met dr. Sylvia Snauwaert, klinisch hematoloog in AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV, Campus Sint-Jan.
Tekst: Joris Hendrickx
Welke uitdaging stelt zich binnen de hematologie?
“Hematologie is de specifieke subdiscipline binnen de geneeskunde die goedaardige en kwaadaardige bloedziekten behandelt. Veel van deze ziekten zijn zeldzame aandoeningen, en worden dus best behandeld door een hematoloog met de nodige ervaring en gespecialiseerde kennis. Dat kan door deze patiënten te centraliseren, zoals we dat in West-Vlaanderen doen onder andere in het hematologisch centrum van AZ Sint-Jan Brugge-Oostende AV. Dit maakt deel uit van lang bestaande samenwerkingsverbanden met andere centra in o.a. Oostende, Brugge, Knokke en Kortrijk die patiënten kunnen doorverwijzen.”
Waarom is TTP een aandoening die een specifieke expertise vereist?
“Trombotische Trombocytopenische Purpura (TTP) is zo zeldzaam dat er wereldwijd jaarlijks slechts zo’n 8.000 diagnoses van worden gesteld. In een klein land als België is het aantal patiënten dus heel erg beperkt. TTP is een auto-immuunziekte waarbij de bloedplaatjes klonteren in de kleinere bloedvaatjes, waardoor er een tekort aan bloedplaatjes ontstaat en het bloed niet goed stolt.”
Trombotische Trombocytopenische Purpura (TTP) is zo zeldzaam dat er wereldwijd jaarlijks slechts zo’n 8.000 diagnoses van worden gesteld.
“TTP gaat dus gepaard met zowel bloedingen als met kleine bloedklonters of trombosen die de organen beschadigen. Als deze aandoening niet tijdig adequaat wordt behandeld, dan is ze in de meeste gevallen dodelijk.”
Hoe gebeurt de behandeling dan precies?
“Vaak presenteren patiënten zich bij een eerste acute aanval met een tekort aan bloedplaatjes. Het is belangrijk dat zij dan zo snel mogelijk worden herkend als TTP patiënt en correct worden behandeld. De eerste behandeling bestaat uit herhaalde plasma-uitwisselingen om onder andere de autoantistoffen te verwijderen. We dienen echter ook de aanmaak van nieuwe autoantistoffen stil te leggen. Dat gebeurt op basis van cortisone en andere medicatie zoals rituximab die het immuunsysteem onderdrukt. Maar desondanks zijn een herval en latere nieuwe aanvallen altijd mogelijk. Om dat te voorkomen, is het belangrijk om patiënten vervolgens ook goed op te volgen.”
Welke vooruitgang is er geboekt?
“Voor de acute behandeling hebben we sinds kort een bijkomend middel dat ontwikkeld werd in België na lang wetenschappelijk onderzoek, caplacizumab genaamd. Dat is geen klassieke antistof, maar een ‘nanobody’ die gebaseerd is op de antistoffen van lama’s. Deze ‘nanobodies’ zijn kleiner en zeer specifiek, en kunnen onderhuids worden toegediend via een spuitje.”
“Door lama’s in te spuiten met de zogenaamde Von Willebrand factor, heeft men een geneesmiddel ontwikkeld dat verhindert dat de bloedplaatjes nog klonteren, omdat het de binding tussen het stollingseiwit van Von Willebrand en de bloedplaatjes blokkeert. Zo kunnen we bij een acute aanval de daling van de bloedplaatjes en de aangroei van klontertjes in de kleine bloedvaatjes vermijden.”
