Geavanceerde therapieën (ATMP’s) en weesgeneesmiddelen veranderen het landschap van de geneeskunde. Deze geneesmiddelen omvatten gentherapie, celtherapie en weefselmanipulatie en bieden nieuwe behandelingsopties voor zeldzame en complexe aandoeningen. Tim Leest, klinisch evaluator bij het FAGG en voorzitter van de COMP, ziet hoe deze innovatieve middelen een steeds grotere rol spelen.
Tim Leest
Klinisch evaluator bij het FAGG (Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten) en voorzitter van de COMP (Committee for Orphan Medical Products)
© FOTO: FAGG
Grote impact, hoge kosten
Patiënten met zeldzame ziekten verdienen toegang tot veilige, effectieve en kwalitatief hoogwaardige geneesmiddelen. “Deze therapieën bieden vaak een doorbraak voor aandoeningen waar eerder weinig aan te doen was,” zegt Leest. “Ze kunnen levens veranderen en behandeling mogelijk maken.” Toch brengt deze innovatie ook uitdagingen met zich mee. ATMP’s bijvoorbeeld zijn complex, de ontwikkeling ervan is tijdsintensief en ze richten zich op een kleine doelgroep, wat de kosten enorm opdrijft.
Toegankelijkheid van therapieën groeit
“Dankzij de nauwe samenwerking op Europees niveau zijn er inmiddels producten beschikbaar gekomen voor ziekten waarvoor er vroeger geen behandeling bestond,” legt Leest uit, “een voorbeeld hiervan zijn de innovatieve behandelingen voor SMA, een aandoening die vroeger een beperkte levensverwachting had.” Door gezamenlijke inspanningen binnen Europa is de toegankelijkheid van dergelijke geneesmiddelen sterk verbeterd, wat een enorme impact heeft op het leven van patiënten.
ATMP’s zijn complex, de ontwikkeling ervan is tijdsintensief en ze richten zich op een kleine doelgroep, wat de kosten enorm opdrijft.
“We willen de ontwikkeling van die geneesmiddelen faciliteren. Zo werd er een nieuw model ontwikkeld voor de wees-ontologie van erfelijke netvliesdystrofieën, waardoor de weesstatuut-toewijzing effectiever verloopt. Achter de schermen wordt er intensief gewerkt aan het verbeteren van regelgeving en processen, wat uiteindelijk ten goede komt aan patiënten met zeldzame aandoeningen.”
De stem van de patiënt telt
De COMP was het eerste Europese comité waarin patiënten volwaardig meebeslissen over het toekennen van het statuut van weesgeneesmiddel. “Patiënten zijn tenslotte de beste experten als het op hun eigen noden aankomt,” zegt Leest. Om die verscheidenheid aan noden beter te begrijpen, gebruikt het COMP soms een speciale AI-tool – CollaboRARE – die informatie verzamelt uit wetenschappelijke publicaties en patiëntenfora. “Zo zorgen we ervoor dat nieuwe erkende geneesmiddelen écht het verschil maken.”
