Tegen de achtergrond van het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten en de uitdagingen waarmee patiënten worden geconfronteerd, ontwikkelt Ipsen innovatieve behandelingen.
Catherine Abi-Habib
General Manager België en Luxemburg bij Ipsen.
Wereldwijd lijden 350 tot 400 miljoen mensen aan een zeldzame ziekte. Elk van deze ongeveer 7.000 aandoeningen treft echter niet meer dan 5.000 tot 10.000 mensen. Sommige ziekten zijn zo zeldzaam dat er wereldwijd maar enkele honderden of zelfs tientallen patiënten aan lijden. “De grootste uitdaging schuilt dan ook in het feit dat deze patiënten moeilijk te identificeren zijn en dat er weinig over hen bekend is. Dat maakt het lastig om een grootschalig klinisch onderzoek uit te voeren, terwijl net die onderzoeken tot de goedkeuring van nieuwe behandelingen kunnen leiden. Bovendien zijn deze ziekten vaak genetisch complex en is er een geavanceerde diagnose nodig om ze te doorgronden. Zonder gerichte infrastructuur, zoals gespecialiseerde centra, lopen patiënten het risico dat hun diagnose wordt vertraagd, met ernstige gevolgen voor hun levenskwaliteit,” aldus Catherine Abi-Habib, General Manager België en Luxemburg bij Ipsen.
“Het is onze missie om deze uitdagingen bij de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten te overwinnen en deze behandelingen naar de patiënten te brengen. Zo bestrijden onze behandelingen verschillende ziekten, waarvan zes zijn opgenomen op de RIZIV-lijst van onvervulde medische behoeften. Onze klinische onderzoeken dragen bij aan de ontwikkeling van wetenschappelijke kennis en bieden
patiënten nieuwe opties, waardoor zij en hun families opnieuw hoop kunnen krijgen. Uiteindelijk komen deze initiatieven de samenleving en de welvaart ten goede dankzij de toegenomen kennis.”
De grootste uitdaging schuilt dan ook in het feit dat deze patiënten moeilijk te identificeren zijn en dat er weinig over hen bekend is.
Regelgevende processen: een uitdaging
Zijn patiënten in België even goed af als in andere Europese landen? Onze markt is beperkt en de regelgevende processen zijn niet altijd bevorderlijk voor de terugbetaling van deze behandelingen. Catherine Abi-Habib maakt onderscheid tussen twee realiteiten: “Algemeen gesproken, blijft de tijd die nodig is om een diagnose te stellen – tot vijf jaar – een grote uitdaging voor patiënten. Vaak krijgen ze een verkeerde diagnose en moeten ze meerdere consultaties ondergaan, terwijl hun ziekte verslechtert, hun levenskwaliteit afneemt en interventiekansen worden gemist. Behalve deze algemene uitdaging heeft België nog heel wat werk om de toegang tot innovatieve behandelingen te verbeteren: het kan tot 600 dagen duren voor een behandeling wordt goedgekeurd voor terugbetaling. Dat is bijna vier keer zo lang als in Duitsland en veel langer dan in Nederland en Luxemburg. Bovendien is dit ruim drie keer zo lang als de 180 dagen die worden aanbevolen in de Europese transparantierichtlijnen!”
Andere interessante cijfers: “In België verstrijken er gemiddeld 562 dagen tussen de markttoelating en de daadwerkelijke beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen voor patiënten, tegenover 45 dagen in Duitsland. Tussen 2020 en 2023 was slechts 47% van de geneesmiddelen die door het Europees Geneesmiddelenbureau werden goedgekeurd voor zeldzame ziekten beschikbaar in België, tegenover 89% in Duitsland. Het is duidelijk dat België hier tekortschiet. Beleidsmakers moeten oplossingen zoeken om de dialoog met de betrokken bedrijven te verbeteren en overeenkomsten voor toegangsbeheer en deelname aan verschillende samenwerkingsmodellen af te sluiten. Die wil is er en het toenemende politieke elan rond het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten kan daaraan bijdragen.”
In België verstrijken er gemiddeld 562 dagen tussen de markttoelating en de daadwerkelijke beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen voor patiënten, tegenover 45 dagen in Duitsland.
Dialoog en flexibiliteit
Voor Catherine Abi-Habib spreekt het voor zich dat patiënten en hun families beter kunnen worden ondersteund door een meer gerichte aanpak, te beginnen met meer flexibiliteit: “We zouden onze beoordeling van de terugbetaling van weesgeneesmiddelen kunnen bijsturen door rekening te houden met de inherente beperkingen die voortvloeien uit het feit dat de populaties die door deze uiterst zeldzame ziekten worden getroffen zo beperkt zijn. Wanneer we de vereiste gegevens en het gevraagde bewijsniveau vastleggen, zouden we ook meer rekening kunnen houden met deze zeer kleine populaties en bijgevolg langere of soepelere toegangsregelingen kunnen toestaan. Dit zou ons in staat stellen meer tijd te hebben om de nodige gegevens te verzamelen voor volledige toegang, en daarbij de vergelijkende behandelingen uit te sluiten die buiten de indicatie worden gebruikt.”
En ze gaat verder: “In België gebeurt het dat geneesmiddelen op de markt worden gebracht en buiten hun officiële indicatie worden gebruikt. Hoewel er in deze situaties soms bewijs bestaat dat het klinische voordeel van dit gebruik ondersteunt, is dit bewijs niet onderworpen aan een wettelijke beoordeling. Patiënten verdienen echter beter: voordat ze een geneesmiddel buiten indicatie krijgen, moeten er gegevens over de effecten van deze behandeling worden verzameld die door de regelgevende autoriteiten zijn goedgekeurd. Anders blijven ze mogelijk verstoken van innovaties die specifiek op hun behoeften zijn afgestemd.
“De procedure Early and Equitable Fast Access (EEFA), die op 1 januari van kracht werd om een snellere toegang tot innovatieve geneesmiddelen mogelijk te maken, is zeker een stap in de goede richting. Maar daarnaast spelen ook de Belgische budgettaire, regelgevende en politieke beperkingen op het vlak van gezondheidszorg een rol. Daarom vragen wij besluitvormers te overwegen zich te concentreren op zeldzame ziekten met de grootste onvervulde medische behoeften, zoals gedefinieerd in de RIZIV-lijst van onvervulde medische behoeften.”
Alles begint bij een gemeenschappelijke visie op de doelstellingen. “Bij Ipsen zijn we van mening dat elke patiënt het verdient om ten volle te leven. Om die reden willen we een meer diepgaande dialoog aanmoedigen en positioneren we onszelf als partner in dit debat. We zijn bereid politieke besluitvormers te ondersteunen zodat zij de kansen grijpen die het nieuwe politieke elan van het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten met zich meebrengt. Zo kunnen we de vele uitdagingen aangaan waarmee patiënten gedurende hun hele zorgtraject worden geconfronteerd. Deze intensieve dialoog kan alleen maar gunstig zijn, maar het betekent ook dat we beter moeten luisteren naar patiënten en hun families, want zij worden het meest geconfronteerd met de realiteiten van hun ziekte”, besluit Catherine Abi-Habib.
Dit artikel werd opgesteld met de steun van Ipsen.
De inhoud werd op onafhankelijke wijze uitgewerkt door een externe auteur.
ALLSC-BE-000414 | February 2026
