ALS is een neurodegeneratieve ziekte waarbij motorische zenuwcellen afsterven. Dat leidt in toenemende mate tot spierzwakte en uiteindelijk tot de verlamming van slik- en ademhalingsspieren. Dankzij voortdurend onderzoek en een nauwe betrokkenheid van patiënten worden gelukkig steeds meer doorbraken gerealiseerd.
Eerste doorbraken geven hoop
“In 15% van de gevallen is de oorzaak van ALS genetisch. Bij die groep zijn al zo’n 40 genen in kaart gebracht”, vertelt Prof. Van Damme (neuroloog en ALS-expert bij UZ Leuven). “Intussen is voor één genetische vorm medicatie goedgekeurd door het EMA en de FDA. Hopelijk zal die ook in België snel terugbetaald worden”, vult Prof. Van Den Bosch (Hoofd Laboratorium Neurobiologie bij KU Leuven en VIB) aan.
Intussen is voor één genetische vorm van ALS medicatie goedgekeurd door het EMA en de FDA.
Prof. Van Damme: “De therapie voor de zeldzame SOD1-mutatie remt de productie van dat eiwit af, waardoor het minder zal klonteren. Ook de studieresultaten voor een gerichte behandeling van de FUS-mutatie zijn hoopgevend. Deze zorgt voor een afname van de neurofilamenten, die een biomarker zijn voor zenuwschade.”
“Deze successen hebben aanleiding gegeven voor veel nieuw onderzoek. Dé grote doorbraak zou er komen als we met gelijkaardige technieken ook andere vormen van ALS zouden kunnen aanpakken”, aldus Prof. Van Den Bosch.
Unieke samenwerking
“De ALS Liga bestaat 30 jaar en omdat wij zelf zeer actief aan fondsenwerving doen voor onderzoek maken wij deze vooruitgang vanop de eerste rij mee”, legt voorzitter Evy Reviers uit. “Onze fondsen halen we uit activiteiten, maar ook via mediacampagnes. Zo starten we binnenkort een grote campagne via televisie, radio, onze eigen website en onze sociale media, met een oproep om te doneren voor ALS-onderzoek. Dat onderzoek is echt wel cruciaal. Ik ken zelf mensen die dankzij de nieuwe behandelingen stappen vooruit zetten. Dat toont aan dat er hoop is en dat ALS wél een behandelbare ziekte is.”
Ik ken zelf mensen die dankzij de nieuwe behandelingen stappen vooruit zetten.
Prof. Van Den Bosch: “De jarenlange steun van de ALS Liga is essentieel om de continuïteit en het hoogstaande niveau van ons onderzoek te bewaren. We zijn hen dan ook zeer dankbaar. Deze nauwe samenwerking tussen patiëntenvereniging, onderzoekers en behandelende artsen is absoluut uniek.”
